Potrebbe arrivare una cura per il diabete di tipo 1 e la soluzione potrebbe permettere anche di curare quella di tipo 2 senza ulteriori iniezioni di insulina.
La scoperta, effettuata a The University of Texas Health Science Center (UT Health), permette di aumentare i tipi di cellule pancreatiche che producono l’insulina. I ricercatori di questa Università si sono posti l’obiettivo di arrivare a sperimentazioni cliniche su esseri umani entro tre anni. Per arrivare a ciò, però, sarà necessario, passare prima per la sperimentazione sugli animali più grandi e tale operazione costerà 5 milioni di dollari.
Successivamente alla fase di studio, si dovrà passare per l’approvazione da parte dell’ Investigational New Drug (IND). Quest’ultimo è il mezzo attraverso il quale una società farmaceutica ottiene il permesso di spedire un farmaco sperimentale al di fuori dello stato (di solito agli investigatori clinici). La FDA riesamina l’applicazione IND per assicurare che le cavie non subiscano rischi irragionevoli.
Gli scienziati hanno ricevuto un brevetto americano a gennaio. L’Università sta cercando un’azienda per iniziare la commercializzazione dopo che sono stati ottenuti i vari permessi.
Il farmaco per il diabete funziona sui topi
«Ha funzionato perfettamente», ha detto il dottor Doiron, assistente di medicina all’Università in Texas. «Abbiamo guarito i topi per un anno senza effetti collaterali. Non era mai successo. Ma è solo l’inizio, quindi è necessaria cautela. Vogliamo testare questo farmaco su grandi animali che sono più vicini agli esseri umani nella fisiologia del sistema endocrino», ha continuato il dottore.
Ralph DeFronzo professore di medicina e capo della divisione del diabete presso l’UT Health, è il co-inventore del brevetto. Egli ha descritto la terapia con testuali parole: «Il pancreas ha molti altri tipi di cellule oltre alle cellule beta, e il nostro approccio è quello di modificare queste cellule in modo che possano produrre l’insulina, ma solo in risposta al glucosio», ha detto.
L’insulina, che abbassa lo zucchero nel sangue, è prodotta solo dalle cellule beta. Nel diabete di tipo 1, le cellule beta vengono distrutte dal sistema immunitario e la persona non ha più insulina. In quello di tipo 2, le cellule beta non funzionano e l’insulina diminuisce, ma un minimo è sempre presente. Nel tipo 2, il corpo non usa in modo efficiente l’insulina. La terapia è realizzata con una tecnica chiamata trasferimento genico. Un virus viene usato per introdurre geni selezionati nel pancreas. Questi geni diventano incorporati e producono enzimi digestivi e altri tipi di cellule per formare l’insulina.
Il trasferimento di gene utilizzando un trasportatore è stato approvato quasi 50 volte dall’Amministrazione alimentare e farmacologica statunitense per curare varie malattie, ha dichiarato DeFronzo. È dimostrato che è possibile curare malattie infantili rare.
A differenza delle cellule beta, che il corpo respinge nel diabete di tipo 1, gli altri tipi di cellule del pancreas coesistono con le difese immunitarie del corpo. «Se il diabete di tipo 1 vive con queste cellule per 30, 40 o 50 anni, e tutto quello che stiamo facendo è produrre l’insulina, ci aspettiamo che non ci sia risposta immunitaria negativa», ha detto il dottor DeFronzo.
Controllo degli zuccheri secondo per secondo
La terapia regola con precisione lo zucchero nel sangue nei topi. Questo potrebbe essere un importante passo avanti rispetto alla classica iniezione di insulina. Questo perché può capitare che lo zucchero nel sangue possa essere ridotto troppo se non controllato da vicino.
«Un problema importante che abbiamo nel campo del diabete di tipo 1 è l’ipoglicemia (basso livello di zucchero nel sangue)», ha detto il dottor Doiron. «Il trasferimento genico che proponiamo è notevole perché le cellule alterate corrispondono alle caratteristiche delle cellule beta». L’insulina viene rilasciata solo in risposta al glucosio». L’essere umano non soffre i sintomi di diabete finché non vengono perse almeno l’80 per cento delle proprie cellule beta.
«Non abbiamo bisogno di replicare tutta la funzione della produzione di insulina delle cellule beta. Basta solo ripristinare il 20% di questa capacità per curare il diabete di tipo 1», ha continuato il dottor Doiron.
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