CASGEVY: Una Nuova Era per il Trattamento della Beta-talassemia e dell'Anemia Falciforme

CASGEVY™: Una Nuova Era per il Trattamento della Beta-talassemia e dell’Anemia Falciforme

La medicina moderna ha raggiunto un nuovo traguardo con l’approvazione di CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata sulla rivoluzionaria tecnologia CRISPR/Cas9, destinata ai pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). Questa approvazione, concessa dalla Commissione Europea, segna un momento significativo nella lotta contro queste malattie […]

Fibrosi Cistica: una panoramica e le ultime novità sul trattamento

La Fibrosi Cistica (FC) è una malattia genetica rara e multisistemica che colpisce vari organi del corpo, tra cui i polmoni, il pancreas e il sistema digerente. La malattia è causata dalla mutazione nel gene CFTR, che regola il trasporto del sale e dell’acqua attraverso le cellule del corpo. Questo gene mutato rende difficile la […]