La Sma (Atrofia muscolare Spinale), una delle malattie più subdole del XXI secolo, potrebbe essere sconfitta a breve. E’ stata approvata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da questa patologia.
I dati degli studi clinici su tale trattamento hanno infatti evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da Sma. E’ la svolta che si attendeva?
Sma: un male da debellare
La Sma è una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini. E’ la prima causa genetica di mortalità infantile.
L’Italia, ora, prova a debellarla. Recentemente è stato creato un farmaco, il Nusinersen, capace di far aumentare le possibilità di sopravvivenza dei bambini e di aiutarli nel raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo.
Il farmaco, attualmente è disponibile in Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei. A breve, anche l’Italia si unirà a questi Paesi.
L’Agenzia Italiana del Farmaco, dopo vari test, lo ha giudicato idoneo come trattamento della Sma.
“I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa “, ha detto Daniela Lauro, presidente nazionale di Famiglie SMA .
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Risultati soddisfacenti
L’Atrofia muscolare Spinale si manifesta entro i primissimi mesi di vita o, in utero, con una riduzione dei movimenti fetali spontanei. Il neonato si presenta con ipotonia e paralisi dei muscoli prossimali e del tronco.
I risultati clinici effettuati sui pazienti colpiti da Sma trattati con il Nusinersen “confermano miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e nella riduzione del rischio di morte nei bambini.”
Questo fa sperare che l’introduzione del trattamento con il nuoco farmaco determinerà un’evoluzione nella storia naturale della malattia, in termini di riduzione della mortalità e di ridotta perdita progressiva delle funzioni motorie.
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