Svelato l’albero genealogico delle staminali del sangue

         
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Scoperto il ruolo delle diverse famiglie di staminali sia nella fase di ricostruzione del sistema ematopoietico che in quella stazionaria.

Dopo un trapianto di midollo osseo, sono sufficienti poche settimane per consentire al nostro organismo umano di rigenerare il suo intero tessuto sanguigno, compreso il funzionamento del sistema immunitario.

Capire come funziona questo processo migliorerebbe l’efficacia e la sicurezza dei trapianti delle cellule staminali ematopoietiche e, di conseguenza, il trattamento di molte patologie, come i tumori e malattie autoimmuni.

Scopriamo in questa guida scientifica tutti i dettagli della ricerca del San Raffaele Telethon Institute per la terapia genica (SR-Tiget).

Cellule staminali: lo studio e i risultati della ricerca

I ricercatori del San Raffaele Telethon Institute per la terapia genica (SR-Tiget) guidati da Alessandro Aiuti – insieme a Luca Biasco (ora alla Harvard Medical School di Boston) – hanno esaminato i campioni di follow-up dei primi bambini affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), che sono stati trattati con la terapia genica.

Grazie a questo studio i ricercatori sono riusciti a tracciare la storia di oltre 140.000 cellule trapiantate nei cinque anni successivi al trattamento.

Lo studio – sostenuto dall’associazione benefica italiana Fondazione Telethon – è stato pubblicato su Nature Medicine e svela il ruolo delle diverse famiglie di cellule staminali sia nella fase precedente che dopo il trapianto (ricostruzione del sistema ematopoietico da zero), e nel successivo periodo di mantenimento.

I risultati aprono nuove prospettive in ematologia e dimostrano, ancora una volta, che la ricerca sulle malattie rare produce preziose conoscenze e scoperte scientifiche.

Nonostante la sua importanza clinica e scientifica, il processo attraverso il quale le cellule del sangue sono continuamente generate dalle cellule staminali del midollo osseo è sempre stato difficile, se non impossibile, da studiare negli esseri umani.

L’inizio delle prime sperimentazioni cliniche di terapia genica per l’immunodeficienza primaria ha cambiato tutto.

Questo approccio terapeutico – che vede SR-Tiget come centro di riferimento nel mondo – richiede che le cellule staminali del midollo osseo del paziente (causa della malattia WAS) siano estratte e corrette inserendo al loro interno una copia funzionante dello stesso gene.

Il gene corretto viene trasportato nei nuclei delle cellule da un virus precedentemente privato del suo contenuto replicativo e usato come vettore per consegnare la terapia nelle cellule.

Una volta corrette, le cellule vengono reintrodotte nel midollo osseo del paziente dove possono duplicarsi e differenziarsi da tutte le altre cellule del sangue.

L’inserimento del gene corretto nel DNA delle cellule non solo permette di produrre cellule sane e funzionali, ma permette anche di esaminare cosa succede a ciascuno di loro nei mesi e negli anni successivi al trapianto” afferma Alessandro Aiuti, vicedirettore di SR-Tiget e professore ordinario all’Università Vita-Salute San Raffaele. “Questo perché il gene corretto si posiziona in punti casuali del DNA di ogni cellula. Quindi le sue coordinate diventano una specie di codice a barre o tag che rende ogni cellula staminale – così come ogni cellula del sangue che produce – identificabile“.

 

Autore dell'articolo: Redazione Webmagazine24